2020年10月24日至25日，我中心受邀出席在京举办的“2020年中国罕见病大会”。大会由国家卫建委、国家药监局指导，中国罕见病联盟、北京协和医院主办，来自行政部门、科研院所、医疗机构、高等院校的知名学者与罕见病患者3000余人出席了大会。

与会代表围绕罕见病国际协作、智慧医疗推进罕见病防治可及、罕见病药物的患者可及、罕见病防治与保障、罕见病诊断技术及应用、罕见病诊疗协作模式创新、罕见病大数据与真实世界证据、罕见病药物创新与研发、以患者为中心的罕见病健康生态圈等九个主题论坛进行了深层次的探讨与交流。研讨会现场，我中心副主任林莉就“如何在罕见病药物与研发领域实现弯道超车”，代表渐冻症患者表达了患者对于创新药“吃得上、用的起”的迫切愿望。林莉副主任以渐冻症患者阿东为例：患病后，阿东坚持每天为女儿讲童话故事，并将其编制成册留作永久的纪念，希望小朋友可以阳光地长大，表达了患者对生存的渴望、对亲人的不舍、对健全的梦想。

东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心副主任林莉（右三）和与会嘉宾进行现场交流研讨

东方丝雨渐冻人罕见病关爱中心副主任林莉代表渐冻症患者发言

会上，“人民英雄”、武汉金银潭医院院长张定宇，作为家喻户晓的渐冻症患者，在接受采访时说：虽然不能延长生命的长度，但可以让生活更加丰满。” 他号召社会更多关注罕见病患者，并用自己的行动诠释此次大会的主题：生命至上，携手同行。

武汉金银潭医院院长张定于接受采访（图片来自中国罕见病联盟）

作为以患者为中心的罕见病组织，我们要不断提升机构运营管理的专业性，不仅在社会救助、诊疗推动、医患交流、公共宣传等方面做出成绩，还要关注并主动参与罕见病创新药的研发，利用我们的优势与政府部门、医院、药企形成合力，在国家各部委连续出台的对罕见病患者政策倾斜的利好环境下，做好患者信息登记，参与到新药物立项研发、临床试验、监管批准及定价、上市反馈的全过程，深入整个产品生命周期，以降低研发成本、提升研究速度和效率，早日产出罕见病患者适用有效、价格合理的药品。在新形势、新环境下，患者组织将在新药研发中做好助推器、探路者、倡导者，推动渐冻症等罕见病防治事业的发展，为健康中国注入新动力。