探讨"如何破解罕见病天价治疗的窘境，建立罕见病保障体系”
近日，我中心理事长王金环女士，受邀连线教育电视台e视界栏目，探讨“破解罕见病‘天价治疗’的窘境，如何建立罕见病保障体系”。
(我们将连线视频整理成如下文字）:
主持人好，大家好： 解决罕见病“天价治疗”的问题，我认为要用多元、立体的方式方法，包括政策倾斜、加大科研支持，打通医疗保障体系等。
今年全国两会上，有政协委员提交了《关于建立中国罕见病医疗保障“1+4”多方支付机制的建议》，其中的“1”就是《第一批罕见病目录》的相关药物逐步纳入医疗保障，进入国家基本医保用药目录，或在政策容许的情况下，进入省级统筹范畴。
首先，落实到位 以渐冻症为例，专用药利鲁唑于2017年纳入医保目录，但是目前很多地方没有药，所以，首先各省市各地区适度引进罕见病专用孤儿药，保证罕见病患者要有药可吃，有药可用。
其次，实行专项投入和专项救助 罕见病有7000种左右。以渐冻症为例，一方面要加强渐冻症治疗药物研发的专项投入和政策支持，鼓励医疗科研机构和企业开发具有自主知识产权的治疗新药和新疗法，以实现药品价格的下降。另一方面，渐冻症患者不仅医药费负担重，更重要的病人离不开呼吸机、咳痰机等生命必备的医疗仪器和康复护理支持，这项费用也是病人极大的压力。
东方丝雨渐冻人关爱中心几年来在各方的支持下，已经形成了“4+1渐冻人关爱模式”，即政府部门、社会组织、医疗机构、爱心企业四位一体共同帮助渐冻人，在中国残联、民政等部门的领导和支持下，我们做了很多尝试和努力。
如果与上述政协委员所说的“1+4”模式有效结合，则有望推进建立按照基本医保、大病保险、医疗救助政策规定比例报销罕见病合规医疗费用，剩余合规费用和病人护理费用，通过建立专项救助、整合社会资源、引进商业保险以及患者个人支付等方式，聚多元力量搭建起罕见病患者医药和康复护理费用的保障体系。