ALS/MND国际联盟第25届年会集体合影

    12月13日，东方丝雨专程拜访了刚刚参会归国的北京大学第三医院樊东升教授，就病友们关心的问题，请他介绍了本届年会的最新研究进展。

东方丝雨张红宇与樊东升教授（中）、刘晓鲁博士（右）合影

    忙碌的会期，热烈的研讨，樊东升教授将各国专家们在年会上关于ALS治疗进展方面的发言归纳概括：

1、来自西班牙的Mora教授代表AB10015 研究团队，报告Masitinib(马赛替尼)治疗ALS的III期临床试验结果，应用剂量为4.5mg/kg/天的马赛替尼联合利鲁唑治疗，可显著延缓病情进展，改善患者生活质量，延缓呼吸功能恶化。

2、来自美国的Shefner教授报告了VITALITY-ALS研究的结果。在早先进行的Tirasemtiv治疗ALS 的IIb期临床试验中，虽然Tirasemtiv在主要终点事件ALSFRS-R变化方面并未表现出显著延缓作用，但使呼吸功能和肌肉力量的恶化显著减慢。而VITALITY-ALS研究是有关 Tirasemtiv治疗ALS的III期临床试验，经过24周治疗后，并未发现Tirasemtiv对呼吸功能或其他次要终点有显著作用。

3、来自德国乌尔姆大学的Ludolph教授介绍了1mg/d的雷沙吉兰合用利鲁唑治疗ALS的随机双盲试验，并未发现雷沙吉兰治疗组和对照组相比在ALSFRS-R评分和呼吸功能方面有显著差异。

4、来自美国卡罗莱纳的Brooks教授介绍了Ibudilast（异丁司特，MN-166）治疗ALS的临床试验，研究显示异丁司特耐受性和安全性良好且在改善生存期方面有一定的临床效果。Nusinersen (SpinrazaTM)获得美国FDA批准治疗脊肌萎缩症（SMA）是反义寡核苷酸（ASO）治疗神经系统疾病的里程碑。Ionis公司的Bennett教授总结了针对SOD1、C9orf72及ATXN2基因设计的ASO药物在ALS治疗方面的尝试，其中SOD1Rx已进入II期临床研究。

5、来自英国谢菲尔德大学的研究人员利用AI技术预测吉非替尼可能是治疗ALS的有效药物。吉非替尼是治疗乳腺癌、肺癌等肿瘤的靶向药物，通过抑制EGFR下调胶质细胞激活，在SOD1突变小鼠模型中显示有延缓起病的作用。

6、来自荷兰等欧洲多个国家的学者对碳酸锂治疗ALS的三项临床试验进行基于药物-基因相互作用的荟萃分析，发现携带UNC13A突变的患者，经过碳酸锂治疗生存期可能有显著延长。因此，后续可能将基因型结果引入临床试验的分组和评价，并优化方案，结合基因分型启动新的碳酸锂试验。