研究进展
头脑风暴终极临床数据显示无显著减缓ALS进展作用
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来源：东方丝雨渐冻人罕见病关爱
发布：2020-11-24
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BrainStorm细胞治疗公司的NurOwn干细胞疗法，在第3期临床试验的主要数据显示，没有显现出能有效减缓ALS的疾病进展作用。
该疗法临床试验确实在一组早期ALS患者中，产生了具有临床意义的反应，尽管在统计学上与安慰剂相比，获益并没有统计学的有意义差别。
Brainstorm的首席执行官Chaim Lebovits在一份新闻稿中说：“与其他最近的ALS临床试验相比，该临床试验包括了，病情进展快速的ALS人群，数据显示出，在早期的患者中，治疗效果会更好于晚期患者。
参与试验的主要研究人员之一，波士顿希斯利中心（Healey Center for ALS）负责人，波士顿大众综合医院（Mass General Hospital）神经病学主席 ，医学博士Merit Cudkowicz说：“充分探索这一发现是很重要 。”
哈佛大学神经病学教授Cudkowicz说：“鉴于ALS的多种变异性，治疗效果的测量，可能受到疾病进展的严重程度影响，包括疾病进展率在较低范围内的表现，这一点是不足为奇。此外，观察到NurOwn具有明确的预期生物学作用，与预先指定的疾病和治疗相关的生物标志物，是有发生了重要的变化。
Brainstorm的首席执行官Lebovits指出，该公司正在与美国食品和药物管理局进行积极讨论，监管机构也致力于对这些数据进行优先审查，以确定是否存在支持批准该治疗途径。
这一临床试验最终详细数据，将在即将举行的科学会议上发表，并会发表在同行评审的科学杂志上。
NurOwn是使用人自身的 间充质干细胞MSC，它们能够产生不同的细胞类型，从而促进和支持神经细胞修复。
从骨髓中收集MSC，然后将它们培养和扩增，成为成熟成的神经营养因子（促进神经组织生长和存活的化合物）的细胞。然后，通过注射入椎管将成熟细胞重新注入患者体内。
在第2期临床研究中发现，对病情快速进展的ALS患者显现出有效反应后，Brainstorm才启动了第3期临床试验，以证实NurOwn能在广泛的患者中得到治疗益处。
有189名发展迅速的ALS患者，参与第3期临床试验，评估了NurOwn的安全性和有效性。随机分配给参与者，每隔一个月接受三次NurOwn或安慰剂注射。
这项研究的主要目标是评估该疗法的安全性，以及在疾病进展减慢方面，是否优于安慰剂？给药后28周（七个月），通过ALS功能评定量表 （ALSFRS- R）进行比较。
次要目标，包括疾病未有进展的患者比例，总ALSFRS-R下降以及功能和生存率的综合分析。以及无气管造口术和总体生存率，以及脑脊液（CSF）生物标志物的水平。脑脊液是包围大脑和脊髓的液体。
终极数据显示，与接受安慰剂治疗的患者疾病进展（27.7％）相比，接受NurOwn治疗的患者中疾病进展（34.7％）只有轻微差异。该差异并未达到统计学上的显注性，（也就是说没有实质性治疗意义）。
接受治疗七个月的小组，ALSFRS-R得分的平均变化（NurOwn组为-5.52，而安慰剂组为-5.88）无显著的差异，这意味着该试验未能同时满足其主要和次要效能目标。
值得注意的是，在疾病早期进展较慢的患者身上观察到更大的治疗反应。在这一组中，接受NurOwn的人群中有34.6％达到了主要目标，而使用安慰剂的人群中只有15.6％。在接受NurOwn的ALSFRS-R总评分平均下降为-1.77，安慰剂为-3.78，这表示接受细胞的治疗改善得到2.01分。
尽管两组之间的差异仍未达到统计学显著性，但它们被认为具有一定的临床意义。