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2020年5月12日,临床阶段生物疗法公司Alpha Cognition宣布已获得颗粒蛋白前体(progranulin)治疗神经退行性疾病的两项欧盟专利(EP2249861A1和EP3009143A1),此外,FDA已授予其颗粒蛋白前体产品Alpha-602治疗肌萎缩侧索硬化 (ALS) 的孤儿药资格。
Alpha-602(颗粒蛋白前体)是一种对处于应激状态的神经元具有保护作用的天然蛋白,在中枢神经系统和外周组织的几种细胞类型中表达。该蛋白在调节溶酶体功能和小胶质细胞对疾病的反应中起主要作用。在临床前研究中,该公司已经证明了颗粒蛋白前体可以纠正运动神经元中蛋白模式改变引起的细胞缺陷。
ALS是一种病因未明、主要累及大脑皮质、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。其发病可能是基因与环境共同作用的结果,临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力,甚至由呼吸麻痹引发死亡。ALS在欧洲及美国年发病率是(2~3)/10万,患病率为(3~5)/10万。
ACI的首席科学官Denis Kay博士表示:“这些授予的专利,连同孤儿药认定,是Alpha-602治疗ALS的临床开发路径中的重要里程碑。”
参考资料:
[1] Alpha Cognition Inc. Announces Granted EU Patents and Orphan Drug Designation for Its Progranulin Platform. Retrieved 2020-05-13, from https://www.prnewswire.com/news-releases/alpha-cognition-inc-announces-granted-eu-patents-and-orphan-drug-designation-for-its-progranulin-platform-301057514.html