ALS论坛丨2020年值关注的5件ALS研究事情

2020年对于许多领域的ALS研究来说都是充满希望的一年。一些研究传来令人振奋的新闻。值得我们关注有这5件事：

1.首次开启ALS试验平台：试验平台是一种较新的临床试验方法，可同时在一组人中测试几种药物用于同一疾病。在传统的临床试验中，一种药物在一组中进行测试，而安慰剂组作为对照组。在这个试验平台中，可以测试许多不同的药物并将其与单个安慰剂组进行比较，大大加快试验结果，将证明无效的药物从试验中删除，并在让其他有前途的候选药物代替。这减少了最终接受安慰剂而不是实验性治疗的患者数量，并加快了开发流程。近年来，这些试验在癌症研究中日益普及。

这是由麻萨诸塞州综合医院医学博士Merit Cudkowicz和ALS Healey中心领导，在今年年初已经开始进行。目前它将同时评估5种药物。其中的三种药物Zilucoplan，CNM-Au8和Verdiperstat于1月27日获得FDA的许可，可用于该试验。

2. 发现一种新的潜在ALS生物标志物：研究人员一直在寻找，可以可靠地诊断或预测疾病进展的ALS生物标记或“生物指纹”，今年，ALS TDI和ALS领域的其他研究人员，将研究神经丝轻链（NF-L），这是ALS疾病进展的可能生物标记。神经丝，特别是神经丝轻链是属于神经元外骨骼一部分的蛋白质。研究表明，与对照组相比，ALS患者的NFL水平升高，且水平高低与疾病进展相关。当ALS症状变得更严重时，脑脊液和血液中的NF-L水平升高，可能是因为随着神经元的退化，外骨骼的成分释放到了这些液体中。

3. ALS TDI的精密医学项目：在精密医学项目（PMP）是ALS中最全面，运行时间最长的翻译研究。通过PMP，ALS TDI的研究人员与世界各地的ALS患者合作，以共享和收集有关语音，运动，生活方式，医学和家族史，遗传学，生物标志物以及患者细胞生物学的大数据，以便更好地了解该疾病。2020年对于PMP来说将是重要的一年，他们将继续与Google合作，通过人工智能进行数据收集和分析。今年，将发布此次合作的第一个结果，其中PMP参与者参加了语音记录和加速度计，以记录有关其语音和动作的数据。借助Google的人工智能技术来分释这些数据，

4. Euphonia项目：电话，计算机和智能扬声器等产品，当中的语音识别技术对于行动不便的人来说，是可能非常有帮助。不幸的是，这些产品可能对语言障碍的人来说难以使用。ALS TDI与Google之间，将进一步合作Euphonia项目，旨在训练Google的AI智能语音识别算法，使用通过Precision Medicine Program收集的数据，更好地分别出受ALS影响的人语音。

5. 2020年值得关注的临床结果：临床试验中有三种可能的治疗方法，应该在2020年宣布更新。

由Amylyx Pharmaceuticals开发的AMX0035是一种口服治疗剂，可以减少由于ALS引起的神经细胞死亡。去年年底，Amylyx报告称，AMX0035在已完成的2期临床试验中对ALS患者显示出显着的治疗益处。该公司将在2020年初提供有关监管计划的最新信息。

由Brainstorm Cell Therapeutics开发的NurOwn是一种基于干细胞的治疗方法，使用的是从患者体内收集的MSC。MSC是具有分化成各种细胞类型的能力的前体细胞。NurOwn的技术鼓励MSC发育成分泌神经营养因子（NTF）或促进神经组织生长的因子的细胞。NTF还可以帮助神经细胞通过自身的神经保护功能存活。第三阶段试验的主要数据将在2020年末提供。

Orphazyme开发的Arimoclomol是HSF1a的小分子激动剂，HSF1a是热休克反应的主要调节剂。已知ALS会将错误折叠的蛋白质聚集在一起。Arimoclomolis旨在通过增加热休克蛋白的产量来清除这些蛋白团块，2B / 3期试验计划于2020年8月完成。