告别“冰桶挑战”，后娱乐化的“渐冻人”科普，你应该知道这些

肌萎缩侧索硬化（amyotrophic lateral sclerosis,ALS）是一种渐进性和致命性神经退行性疾病，也是运动神经元病（motor neuron disease,MMD）中最常见的类型。该病临床表现为四肢及躯干肌肉萎缩，导致运动功能严重障碍，最后累及呼吸肌，患者多在临床症状出现后3~5年内因呼吸困难、吞咽障碍死亡。

传统的观点认为ALS是一种单纯累及运动系统的慢性进行性神经系统变性病，但是近年来越来越多的研究表明，ALS是一种以运动系统受累为主，同时有可能累及多个系统的变性病，其中约10%为家族性，称家族性ALS，其余为散发性ALS，大约50%的ALS患者可合并认识及行为的改变，程度达到额颞叶变性的占10%到15%。

ALS患者认知及行为损害可早于，同时或晚于运动症状出现，但最常见的模式为先出现认知及行为改变，然后出现运动功能受损表现，时限最长可达7年，平均2年。

既往研究表明，ALS患者合并行为损害的比例最高可达63%，通常隐袭起病，逐渐进展，表现为早期人际交流能力下降，思维迟缓，脱抑制，强迫、自制力受损、规划与前瞻性缺失、注意力涣散或淡漠、情感表达障碍等。

由于疾病周期长，延髓功能障碍普遍，ALS患者多存在吞咽困难，加之疾病引发的高代谢状态，ALS患者普遍存在蛋白质-热量营养不良或混合型营养不良。亦可因神经功能缺损、活动减少引起脂肪再分布导致出现体重过重及营养过剩的状况。

除出现认知、行为改变以及营养障碍外，多数患者由于发病时正值中年，是社会及家庭的主要力量，社会交际能力和运动能力的逐渐丧失，心理和情绪上也会产生很大的负面影响，并对生活丧失信心，情绪变得越来越低落。

而在疾病的诊疗方面，早期诊断较为困难，治疗手段更十分有限。确认有效的目前仅有利鲁唑，以及FDA刚批的依达拉奉（国内尚未批准ALS适应证），且是以减缓病情进展延长生存时间和提高生活质量为主，而非治愈。

故日常诊疗中，会遇到有些患者产生成了“渐冻人”就只能等死的悲观情绪。正是这种悲观情绪的产生，给了现在市场上很多不正规的机构有利可图的机会。在此需要明确，类似于干细胞等方法在治疗ALS方面，临床上并没有充分的证据证明。因此患者仍应前往正规的医疗机构，寻求对该项疾病有一定认知的专业神经内科医生的帮助。

此次FDA批准依达拉奉用于治疗ALS，是继利鲁唑后20多年来，ALS治疗领域唯一获批的药物，无疑会对SFDA批准依达拉奉ALS适应证起到促进作用，但具体政策尚不清楚。另外相较于美国的首上市，依达拉奉作为一种自由基清除剂，已于国内上市用来治疗心脑血管疾病，并纳入医保范围。因此从费用方面来说，对国内的患者也是一大利好。但是，目前国内仍需要开展相关临床研究，以确定依达拉奉是否对中国ALS患者也有效，故现阶段不作为ALS治疗的推荐药物使用。

与之类似，也是正在做研究的还有另一种药物——恩必普。这也是一种心脑血管药物，且与依达拉奉以及利鲁唑的作用机制各不相同，因此存在联合治疗使患者获益的前景。